Sebbene ancora sperimentale, la terapia genica corregge i difetti genetici e potenzialmente riduce il bisogno di farmaci, radiazioni o interventi chirurgici. Sostituire i geni cattivi con quelli buoni può alla fine curare il Parkinson, l'Alzheimer, il cancro e molte altre malattie .
Concepito nel 1972, esistono due tipi di terapia genica: la terapia genica delle cellule somatiche e la terapia germinale. La terapia genica somatica ripara o sostituisce i geni e non può essere ereditata. Tuttavia, la terapia germinale modifica i geni nelle cellule riproduttive e può essere trasmessa alle generazioni future.
Nel 2011, il New England Journal of Medicine riferì che i ricercatori avevano inserito un gene in diversi pazienti emofilici che potenziavano la loro capacità di coagulare il sangue. Al Cedars-Sinai Heart Institute di Los Angeles, in California, i geni iniettati in una piccola porzione del cuore di un maiale regolavano temporaneamente il suo battito cardiaco. Ulteriori esperimenti possono portare a pacemaker umani.
Tuttavia, le persone hanno preoccupazioni etiche su questo trattamento. Molti sono turbati dall'idea che gli scienziati giochino a Dio. Inoltre, se solo i ricchi possono permettersi la terapia genica, questo minaccia di ampliare il divario di disuguaglianza.
Anche la corretta regolamentazione è un problema, in quanto vi sono state morti incontrollate, non documentate e effetti collaterali negativi. L'adolescente Jesse Gelsinger è morto nel settembre 1998 dopo che la terapia genica per un raro disturbo epatico ha portato al fallimento di diversi organi. La Food and Drug Administration suggerisce che Gelsinger non è stato adeguatamente informato dei precedenti effetti collaterali dei pazienti, così come delle morti negli esperimenti sugli animali.
I rischi procedurali sono un'altra preoccupazione. Una procedura corretta richiede un'enorme precisione e accuratezza e una ricerca completa, poiché la morte può verificarsi da un singolo errore.
